CRISPR技術で健康な血液細胞を守る新戦略
2026年9月25日、ワシントン大学医学部の研究チームは、急性骨髄性白血病（AML）や骨髄異形成症候群（MDS）といった攻撃的な血液がんに対する新しいアプローチを発表しました。この研究では、CRISPR遺伝子編集技術を用いて、ドナーの幹細胞からCD33というタンパク質を取り除くことに成功しています。
従来、これらの血液がんに対するCAR-T細胞療法には大きな課題がありました。がん細胞の表面にあるCD33を標的にすると、健康な骨髄細胞も同じタンパク質を持っているため、治療が正常な血液細胞まで攻撃してしまうのです。これにより危険な炎症反応が引き起こされたり、治療効果そのものが弱まってしまう問題がありました。
研究を主導したジョン・F・ディペルシオ博士は、CD33を除去した幹細胞を移植することで、その後のCD33標的療法が健康な細胞を傷つけずにがん細胞だけを攻撃できる可能性を示しました。CD33は血液を作る細胞にのみ存在し、生まれつきこのタンパク質を持たない人にも健康上の問題が見られないため、除去しても安全だと考えられています。
30人の臨床試験で全員が生着達成
今回の臨床試験では、AML（急性骨髄性白血病）やMDS（骨髄異形成症候群）の患者さん30人全員が、移植後28日までに生着を達成しました。生着というのは、移植された幹細胞が骨髄にしっかり根付いて、新しい血液細胞を作り始めることを指します。
特に注目すべきは、血小板の回復が平均16日と比較的早かったこと。これは通常の幹細胞移植と同じくらいのスピードです。つまり、CRISPR技術で遺伝子を編集した細胞でも、編集していない通常の幹細胞と同じように機能することが確認されたんです。
また、試験では19人の患者さんがCD33を標的とする維持療法の薬を受けました。この薬は通常、健康な血液細胞まで攻撃してしまい、白血球や赤血球、血小板が危険なレベルまで減少することがあります。でも今回の試験では、遺伝子編集された細胞のおかげで、患者さんたちの血球数は安定して維持されました。
副作用については、従来の幹細胞移植と同程度でした。貧血や発熱、感染症、移植片対宿主病（ドナー細胞が患者さんの組織を攻撃する反応）などが見られましたが、特別に増えたわけではありません。この結果は、CD33削除幹細胞移植が安全性の面でも実用的であることを示しています。
CD33標的療法との併用で副作用を軽減
今回の臨床試験では、移植後の再発を防ぐため、患者さんに「ゲムツズマブ オゾガマイシン」という維持療法も併用されました。この薬はCD33を認識して抗がん剤を届ける仕組みなのですが、通常の移植後に使うと健康な血液細胞まで攻撃してしまい、白血球・赤血球・血小板が危険なレベルまで減少することが問題でした。
ところが、CD33を削除した幹細胞で移植を受けた患者さんたちは、この維持療法を受けても血球数を維持できたんです。つまり、遺伝子編集によって健康な血液細胞が薬から守られたことで、従来なら副作用が強くて使いにくかった治療法を、より安全に続けられる可能性が示されました。
試験に参加した30人のうち19人が維持療法を受け、研究チームは適切な投与量も特定できたとのこと。副作用自体は通常の移植と同程度（貧血、発熱、感染症など）でしたが、血球減少という最も深刻なリスクを回避できた意義は大きいと言えるでしょう。
今後のCAR-T療法への応用に期待
今回の臨床試験は、将来的に大きな可能性を秘めた「土台作り」だと言えます。
ディパーシオ教授は、今後CD33削除幹細胞移植とCD33標的CAR-T療法を組み合わせることで、より効果的な治療選択肢を提供できるのではないかと期待を寄せています。
「CD33削除幹細胞移植の結果が、標準的な幹細胞移植と非常に似た成果を示したことに勇気づけられています。将来的には、CD33標的免疫療法と組み合わせることで、これらの非常に攻撃的な血液がんの治療選択肢を改善できることを期待しています」
実際に、別の症例では高リスクのAML患者がCD33削除幹細胞移植を受け、がん再発後にCD33標的CAR-T療法で治療を受けたところ、完全寛解に至り1年以上がんのない状態を維持しているという報告もあります。
この新しい治療戦略は、従来は「健康な細胞まで攻撃してしまうリスク」があったために使えなかった強力な免疫療法を、安全に使えるようにする道を開くものです。急性骨髄性白血病や骨髄異形成症候群といった難治性血液がんの患者さんにとって、新たな希望となる可能性を秘めています。
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